白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常的造血功能。儿童期的白血病的病因通常和染色体及基因的变异有关。儿童白血病的发生是由于相关染色体和基因，在患儿的发育过程中出现了变异。目前已知的慢性髓性白血病，通常是有染色体体变异引起了染色体9号和22号之间的异位，导致的BCR和ABL基因的融合，形成了BCR、ABL融合基因。当骨髓中的造血细胞不经正常的成熟过程而繁殖迅速，这些不正常的细胞就会在骨髓中越来越多，形成白血病细胞，白血病细胞会挤占正常细胞的生存空间，并迅速溢出，进入血液，通过血液循环到达身体其他部位，如淋巴结、脾、肝、中枢神经系统、睾丸等，导致白血病的各种症状。另外某些环境因素与儿童白血病也密切相关，比如大量接触电离辐射，还有化学的物质，都有致白血病的作用，接触苯及其衍生物的人群，白血病发生率高于一般人群，还有亚硝胺类的物质、保泰松及其衍生物、氯霉素等，都有诱发白血病的报道，某些抗肿瘤药物，如氮芥、环磷酰胺、VP16、VM26等都有致白血病的作用，例如，还有病毒的感染也与白血病的发生相关。