髓母细胞瘤是好发于儿童的颅内恶性肿瘤，是中枢神经系统恶性程度最高的神经上皮性肿瘤之一。有人认为其发生是由于原始髓样上皮未继续分化的结果，这种起源于胚胎残余细胞的肿瘤，可发生在脑组织的任何部位，但以第四脑室顶的小脑蚓部最为常见。髓母细胞瘤到临床表现，可见头疼、呕吐、步态不稳、共济失调、复视和视力减退等症状。髓母细胞瘤不仅会造成颅内压增高、脑疝等，严重的还容易产生中枢神经系统内的转移甚至危及生命。目前标准的治疗策略是手术联合全脑、全脊髓放疗，和放疗后的辅助化疗。根据危险因素进行分层治疗，髓母细胞瘤确切的预后因素包括手术切除的程度、有无远处的转移、诊断时的年龄等，某些预后较好的病理分型及其与预后密切相关的基因，也逐渐成为制定治疗策略的重要参考因素。经过手术、放疗和化疗等规范的综合治疗，目前标危型髓母细胞瘤5年无复发生存率为70%-80%，而高危型的髓母细胞瘤5年无复发生存率约为60%。