白血病是一类造血干细胞的恶性克隆性疾病，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。儿童期白血病的病因通常和染色体及基因变异有关，儿童白血病的发生是由于相关染色体和基因，在患儿的发育过程中出现变异。目前已知慢性髓性白血病，通常是由染色体变异引起，是指染色体9号和22号之间异位，导致bcr和abl基因的融合，形成了bcr/abl融合基因，当骨髓中的造血细胞，不经正常的成熟进程而繁殖迅速，不正常的细胞就会在骨髓中越来越多，形成白血病细胞，白血病细胞就会挤占正常细胞的生存空间，并迅速溢出，进入血液，通过血液循环到达身体其他部位，如淋巴结、脾、肝、中枢神经系统、睾丸等，导致白血病的各种症状。另外，某些环境因素与儿童白血病也相关，比如大量接触电离辐射、化学物质，都有致白血病的作用，接触苯及衍生物的人群，白血病发生率也高于一般的人群，还有亚硝胺类物质、保泰松，及其衍生物、氯霉素等，都有诱发白血病的报道。某些抗肿瘤细胞毒性药物，如氮芥、环磷酰胺、甲基苄肼、VP16、VM-26(威猛)等，都有致白血病的作用，某些病毒，比如艾滋病毒与淋巴细胞白血病的发生也相关。